2022年7月中國醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)投融資動態(tài)
1 醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)分類及概念
參考動脈網(wǎng)分類標(biāo)準(zhǔn)，將醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)分為生物醫(yī)藥、醫(yī)療器械、醫(yī)療服務(wù)、數(shù)字健康和醫(yī)藥流通五大領(lǐng)域。五大領(lǐng)域中，生物醫(yī)藥包括生物制藥、化學(xué)制藥、中藥、醫(yī)藥研發(fā)制造外包服務(wù)等；醫(yī)療器械包括體外診斷、醫(yī)用耗材、醫(yī)療設(shè)備、其他診斷/治療設(shè)備等；醫(yī)療服務(wù)包括綜合性醫(yī)院、專科醫(yī)院與民營醫(yī)院、第三方醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)；數(shù)字健康包括醫(yī)療信息化、互聯(lián)網(wǎng)+醫(yī)療健康和新型數(shù)字療法；醫(yī)藥流通包括零售藥店、藥械物流、醫(yī)藥批發(fā)。
圖 | 醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)分類
2 醫(yī)藥健康領(lǐng)域投融資分析
1. 融資事件和金額：2022年7月，中國醫(yī)療健康領(lǐng)域共發(fā)生83起投融資事件，18起未透露融資金額，共融資86.315億元，平均單筆融資金額1.3279億元。
2. 融資輪次：2022年7月，醫(yī)療健康領(lǐng)域投融資事件以Pre-A輪為主，按事件數(shù)排序?yàn)椋篜re-A輪，A輪，B輪，戰(zhàn)略融資，天使輪，A+輪，B+輪，C輪，D輪，Pre-B輪，E輪，早期項(xiàng)目(種子輪、天使輪、Pre-A輪、A輪、A+輪)占比較高，為57.31%。
圖 | 2022年7月醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域融資輪次分布
3.細(xì)分行業(yè)：從細(xì)分行業(yè)看，2022年7月醫(yī)療健康投融資事件多集中在生物醫(yī)藥和醫(yī)療器械領(lǐng)域。按事件數(shù)排序?yàn)椋荷镝t(yī)藥，醫(yī)療器械，數(shù)字健康，醫(yī)療服務(wù)。
4. 區(qū)域分布：從區(qū)域分布看，2022年7月醫(yī)療健康領(lǐng)域投融資事件多發(fā)生在北京和上海，前五名依次是：北京，上海，蘇州，深圳，南京，重點(diǎn)區(qū)域在長三角、珠三角和環(huán)渤海地區(qū)。
圖 | 2022年7月醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域融資企業(yè)區(qū)域分布
5. 2022年7月醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域融資事件TOP 10：2022年7月醫(yī)療健康領(lǐng)域投融資事件Top10中，以方拓生物單筆融資金額最高，Top10中多為生物醫(yī)藥企業(yè)，醫(yī)療服務(wù)和數(shù)字健康領(lǐng)域也有企業(yè)入選。
方拓生物2019年成立，是一家國際化創(chuàng)新基因治療藥物研發(fā)和生產(chǎn)公司，致力于為全球罕見病和慢性病患者提供高質(zhì)量、可支付的基因治療產(chǎn)品。
研發(fā)管線涵蓋眼科罕見病、慢性病，血液疾病，神經(jīng)肌肉和代謝性疾病等領(lǐng)域，多款基因治療藥物已經(jīng)開始準(zhǔn)備申請臨床研究。首個(gè)創(chuàng)新產(chǎn)品FT-001已獲得FDA臨床試驗(yàn)許可，并已獲得CDE臨床試驗(yàn)申請受理。FT-001是一款針對RPE65基因變異導(dǎo)致的遺傳性視網(wǎng)膜病的重組腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療藥物，該疾病表現(xiàn)為幼年發(fā)病，視力逐步喪失甚至失明，目前在中國尚無有效治療藥物。
研發(fā)中心位于美國波士頓，在中國上海和蘇州設(shè)有臨床運(yùn)營和GMP生產(chǎn)基地。公司已經(jīng)建立了創(chuàng)新的AAV基因表達(dá)系統(tǒng)平臺，旨在優(yōu)化創(chuàng)新的、經(jīng)臨床驗(yàn)證的AAV載體，以增強(qiáng)基因治療產(chǎn)品的安全性和有效性。也已經(jīng)建立了500L的規(guī)模化GMP生產(chǎn)體系，產(chǎn)能可滿足不同臨床適應(yīng)癥的患者用藥需求。
專注于通過APEX技術(shù)和制造平臺在整個(gè)產(chǎn)品生命周期中快速轉(zhuǎn)換生產(chǎn)流程，平臺包括病媒學(xué)，衣殼選擇，分析和疾病建模，以及GMP制造。
病媒學(xué)設(shè)計(jì)與工程中，針對每個(gè)特定適應(yīng)癥，使用各種方法相應(yīng)地設(shè)計(jì)AAV 基因治療載體，包括基因替換、基因沉默、基因編輯、抗體表達(dá)或多種方法的組合。載體生物學(xué)研究團(tuán)隊(duì)優(yōu)化了重組AAV載體基因組的各種元素，以增加表達(dá)、增強(qiáng)活性和/或降低免疫原性。通過基因表達(dá)優(yōu)化，可以實(shí)現(xiàn)轉(zhuǎn)基因的高表達(dá)，提高基因治療效果和/或減少載體劑量，從而提高基因治療產(chǎn)品的安全性。
AAV衣殼是包含有效載荷的病毒和目標(biāo)細(xì)胞之間的主要界面。AAV的有效性在很大程度上取決于衣殼和靶細(xì)胞表面受體之間的分子相互作用以及粒子內(nèi)化后的后續(xù)下游事件。可以對AAV衣殼結(jié)構(gòu)進(jìn)行工程改造，以有效地靶向某些細(xì)胞類型甚至特定細(xì)胞器，例如線粒體。根據(jù)組織特異性、轉(zhuǎn)導(dǎo)效率、安全性和制造可擴(kuò)展性設(shè)計(jì)和選擇最佳衣殼，以確保成功遞送感興趣的基因并將潛在不良反應(yīng)降至最低。
分析和疾病建模，基于體外細(xì)胞模型和動物模型，是篩選載體設(shè)計(jì)和評估基因療法功效和安全性的關(guān)鍵模型系統(tǒng)。使用多種最先進(jìn)的技術(shù)，包括基因工程、干細(xì)胞分化和類器官培養(yǎng)來建立體外疾病模型，例如來自人類患者的原代細(xì)胞、類器官、iPSC衍生的疾病相關(guān)細(xì)胞和基因工程細(xì)胞系。采用模擬人類疾病發(fā)病機(jī)制和表型的體內(nèi)模型來研究基于AAV的GT的影響。通過使用這些體外和體內(nèi)研究，可以選擇候選者進(jìn)行臨床階段開發(fā)。
GMP設(shè)施旨在滿足全球臨床和商業(yè)監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)，包括新設(shè)計(jì)的2x2000L生產(chǎn)設(shè)施。領(lǐng)先的內(nèi)部制造使公司能夠完全控制制造質(zhì)量，在AAV基因治療發(fā)展的所有階段都至關(guān)重要。內(nèi)部平臺還提供了支持廣泛的臨床前、臨床和商業(yè)需求所需的靈活性。在美國和中國均設(shè)有工廠，可提高產(chǎn)品開發(fā)速度、產(chǎn)品純度和產(chǎn)量。
6. 月度關(guān)鍵詞：外泌體藥物遞送
2022年7月，醫(yī)療健康領(lǐng)域投融資月度關(guān)鍵詞為外泌體藥物遞送。
外泌體(Exosomes)是一類直徑在30-150nm的細(xì)胞外囊泡，具有磷脂雙分子層結(jié)構(gòu)，內(nèi)部包含多種生物分子，如脂質(zhì)、蛋白質(zhì)和核酸。外泌體來源于細(xì)胞，通過胞吐作用產(chǎn)生，被靶細(xì)胞攝取，可以在局部或遠(yuǎn)端細(xì)胞之間傳遞生物信號。
外泌體具有取代其來源細(xì)胞行使細(xì)胞通訊功能的通訊旁分泌樣活性，在治療應(yīng)用中也可作為蛋白質(zhì)或核酸載體，此外還具有可以通過血腦屏障的優(yōu)勢，所以在臨床治療中具有巨大應(yīng)用潛力。作為藥物遞送載體，可通過工程化修飾，靶向到特定組織和器官，并具有低毒性、低免疫原性與高生物相容性，空間容量大，可攜帶成分類型豐富等優(yōu)點(diǎn)。
外泌體本身或作為藥物有效載荷遞送載體的臨床應(yīng)用正在開發(fā)中，制約臨床轉(zhuǎn)化的問題主要有4個(gè)方面：外泌體的大規(guī)模生產(chǎn)和靶向改造，藥物的高效裝載和有效釋放。
基于外泌體microRNA有效地參與靶mRNA并抑制受體細(xì)胞中基因表達(dá)的外泌體工程已經(jīng)被開發(fā)，遞送特定miRNA 或小干擾RNA(siRNA)等有效載荷，用于治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病和癌癥。
外泌體RNA可以免受血液來源的核糖核酸酶的降解，并且與脂質(zhì)體相比，外泌體具有可以達(dá)到全身的優(yōu)勢。使用外泌體遞送miRNA或siRNA有效載荷的臨床前測試集中在嚙齒動物的乳腺癌、神經(jīng)膠質(zhì)瘤和胰腺癌的抗癌治療上，以及探索性大腦中的應(yīng)用。
1.思珞賽：北京思珞賽生物科技有限公司成立于2019年9月，專注于新型納米藥物，尤其是外泌體相關(guān)創(chuàng)新藥物研發(fā)和應(yīng)用，并致力于外泌體本身及其作為藥物遞送載體的創(chuàng)新技術(shù)開發(fā)和臨床應(yīng)用轉(zhuǎn)化。
公司擁有近千平米的研發(fā)和生產(chǎn)基地，依托自有外泌體藥物研發(fā)平臺和完備的GMP生產(chǎn)和質(zhì)控體系，具備從實(shí)驗(yàn)室級別到工業(yè)級別的外泌體量產(chǎn)能力。基于專業(yè)和完善的TAXY™外泌體研究平臺，對外提供相關(guān)領(lǐng)域的科研CRO服務(wù)和臨床CDMO服務(wù)。提取的外泌體無論在純度(顆粒數(shù)/蛋白量)，囊泡比例還是生產(chǎn)批次穩(wěn)定性方面，都有領(lǐng)先優(yōu)勢。
針對外泌體載藥技術(shù)痛點(diǎn)，對外泌體載藥技術(shù)進(jìn)行了全方位創(chuàng)新研發(fā)，獨(dú)立開發(fā)了擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的程序化藥物遞送系統(tǒng)TAXY™系統(tǒng)。主要包括：
(1)外泌體高產(chǎn)細(xì)胞系ExoBoost,與現(xiàn)有工程化外泌體生產(chǎn)細(xì)胞系，例如293SF，Expi293F等細(xì)胞系相比，能將外泌體產(chǎn)量提升20倍。
(2)外泌體靶向改造系統(tǒng) ExoTarget,利用外泌體進(jìn)入細(xì)胞的不同機(jī)制，基于自主研發(fā)的支架蛋白，開發(fā)出了不同組織靶向性的外泌體，例如可以靶向腦部、肺部、肌肉等組織。
(3)外泌體藥物高效裝載系統(tǒng)ExoPack,能將蛋白質(zhì)或核酸類藥物高效地，選擇性地裝載到外泌體內(nèi)部或者表面。
(4)外泌體胞內(nèi)釋放系統(tǒng)ExoRelease,基于外泌體進(jìn)入細(xì)胞后的循環(huán)途徑，針對性地對外泌體進(jìn)行改造后，能夠大大提升藥物有效釋放。
2.宇玫博生物：上海宇玫博生物科技有限公司成立于2015年，專注于基因編輯產(chǎn)品及服務(wù)和外泌體檢測服務(wù)。
產(chǎn)品管線除對外提供外泌體科研服務(wù)及相關(guān)試劑方案之外，還在罕見病治療、腫瘤靶向載藥、疫苗開發(fā)等領(lǐng)域做了外泌體產(chǎn)品相關(guān)布局。在外泌體分離純化工藝方面已經(jīng)達(dá)到百升量產(chǎn)級別，能夠滿足藥物進(jìn)行III期臨床試驗(yàn)前的全部用量。
產(chǎn)品管線中，有專門針對新冠病毒開發(fā)的預(yù)防疫苗(Covid-19 S Exosome)與治療藥物(CD24 Exosome)管線，其中UBK700、UBK701等多個(gè)產(chǎn)品正處于臨床前研究階段。除了布局外泌體在疫苗開發(fā)方面的應(yīng)用，管線還包括對于腫瘤藥物的靶向載藥開發(fā)，以及針對神經(jīng)疾病方面的外泌體藥物。
公司現(xiàn)有與基因編輯和外泌體檢測相關(guān)的多項(xiàng)專利技術(shù)和軟件著作權(quán)。優(yōu)勢主要在于具有外泌體制備純化需要的培養(yǎng)基與試劑盒等耗材生產(chǎn)線，且生產(chǎn)規(guī)模較大，已有可供實(shí)驗(yàn)室科研使用的293T細(xì)胞、NK細(xì)胞、T細(xì)胞等多種源性外泌體，可支持后續(xù)研發(fā)與擴(kuò)大生產(chǎn)。公司劣勢主要在于外泌體藥物研發(fā)方向尚不清晰，且團(tuán)隊(duì)研發(fā)與臨床能力均有所不足。
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